Por João Roxo, responsável pela RRD em Portugal, farmacêutico de formação, especialista em medicamentos órfãos e doenças raras. Neste artigo destaca-se a importância da Recordati junto dos doentes e seus familiares, para que juntos sejam mais fortes no tratamento das DR.
A Recordati Rare Diseases ("RRD") é uma companhia farmacêutica centrada, em exclusivo, nos doentes afetados por doenças raras ("DR"). Tendo como premissa a ideia de que cada doente tem direito ao melhor tratamento possível, os doentes com doenças raras estão no topo das nossas prioridades.
A importância do doente para RRD, justifica-se, ainda pelo peso social e emocional que estas doenças representam na sociedade. Sensivelmente 6% da população em Portugal é afetada por estas patologias, não podendo de igual forma, deixar de se considerar todo o agregado familiar e terceiros envolvidos. A nossa companhia pretende ser um player da saúde ativo e dinâmico na consciencialização e investigação de DR, assim como também nas suas abordagens terapêuticas, acreditando que o sucesso do doente raro na sociedade passa pelo esforço e resultado das dinâmicas de diferentes equipas multidisciplinares, cujos objetivos são a investigação, a promoção e o bem-estar dos doentes.
João Roxo
Responsável pela RRD em Portugal
A introdução de novos fármacos no mercado, através de programas de investigação e de parcerias estratégicas com centros de estudo e referência, são uma aposta, bem como o compromisso social, principio fundamental para o desenvolvimento e sucesso do tratamento da DR, no qual o nosso foco reside no doente como elemento central desta dinâmica.
Na complexidade deste contexto, o farmacêutico desempenha, a meu ver, um papel crucial no circuito do medicamento, contribuindo para uma maior equidade, sucesso e bem-estar do doente. Ao cooperar com a restante equipa clínica, permite otimizar a adesão terapêutica, aumentar a sua efetividade e minimizar a ocorrência de efeitos adversos e interações medicamentosas.
Não menos importante, será a relação de confiança/parceria, muitas vezes estabelecida e desejada quer com estas equipas clínicas, quer com os próprios doentes e/ou respetivas associações.
A complexidade e raridade destas patologias, exige não só ponderação e analise criteriosa na vertente clínica, mas igualmente o estudo dos custos económicos associados ao tratamento, cabendo ao farmacêutico, como especialista, certificar-se da correlação positiva entre o custo-beneficio da terapêutica para o doente.
Importante referir que, os medicamentos órfãos são fármacos que, na sua maioria, podem causar, naturalmente, alguns efeitos adversos nos doentes. A natureza deste tipo de doenças e tratamentos requer por isso um acompanhamento contínuo, personalizado e rigoroso por parte do farmacêutico ao doente.
É neste seguimento que, na minha opinião, o aumento da incidência de novas DR associado à importância do acompanhamento fármaco-terapêutico e farmacológico correto, devem constituir um alerta para a sociedade e comunidade médica e farmacêutica, na busca contínua de formação e especialização nas DR.
A difusão e promoção de informação e conhecimento sobre este tipo de patologias tem um impacto positivo e relevante quer no diagnóstico, quer na qualidade de vida do paciente com DR.
A RRD, em consonância com a comunidade médica, desempenha um papel preponderante na consciencialização nas áreas terapêuticas onde atua, tanto a nível preventivo como formativo. O trabalho diversificado, personalizado e multidisciplinar que exerce junto da sociedade tem em vista, gerar mais know-how e partilha de informação em todo o circuito do medicamento.
A natureza deste tipo de doenças e tratamentos requer por isso um acompanhamento contínuo, personalizado e rigoroso por parte do farmacêutico ao doente.
O ecossistema inerente às DR poderá implicar fatores como: dor incapacitante, baixa qualidade de vida, falta de autonomia, evolução degenerativa, progressiva e baixa autoestima, fatores esses que são diários e presentes ao longo dos anos. Daí a importância da promoção, partilha de conhecimento e acompanhamento em centros de referência, que reúnam equipas multidisciplinares com elevada competência clínica, científica, tecnológica e humana, permitindo aos doentes beneficiar de tratamentos inovadores, de conhecimentos adquiridos e de um acompanhamento mais efetivo.
Por fim, saliento que, o diagnóstico precoce nas DR tem uma enorme relevância, uma vez que contribui para o sucesso clínico, para uma maior e melhor qualidade de vida, assim como para uma eficaz integração social.
Elisabete Almeida, Presidente da APOFEN, Associação Portuguesa de Fenilcetonúria e Outras Doenças Metabólicas, destaca nesta entrevista o apoio que as associações desenvolvem com as farmacêuticas ajudando a criar condições para o doentes, suas famílias e cuidadores.
Em relação às doenças metabólicas, aos seus pacientes e familiares como se desenvolve a dinâmica com a indústria farmacêutica? E de que forma se interajudam?
A APOFEN sempre teve uma relação próxima com a indústria farmacêutica, essa relação é de parceria, pois com meios diferentes, o nosso fim é o mesmo: o bem-estar do doente. Na APOFEN tentamos que os doentes estejam sempre a par dos avanços científicos na área das doenças hereditárias do metabolismo das proteínas e esse objetivo apenas é alcançável através da boa relação com a indústria farmacêutica. Também através da associação de doentes, a indústria farmacêutica tem um melhor e maior conhecimento das necessidades dos doentes em relação aos tratamentos possibilitando, dessa forma, a constante adaptação à realidade.
Como conjuntamente encontram respostas tanto ao nível de novas soluções de fármacos, como no auxílio aos doentes e familiares, mas também, na disseminação de informação à sociedade civil?
A APOFEN tem uma relação muito próxima tanto com os doentes e famílias, com os Centros de Referência para o tratamento das doenças hereditárias do metabolismo das proteínas e Centros de Tratamento, com a indústria farmacêutica e tem um contacto permanente com todos. Isso permite o auxílio imediato ao doente quando tal é necessário, nas diversas vertentes do tratamento. O contacto permanente com os Centros e com a indústria farmacêutica leva, também, à divulgação de informação à sociedade civil através dos meios de comunicação social, sempre que possível.
Elisabete Almeida
Presidente da APOFEN
Em relação à investigação e à participação de doentes em ensaios clínicos, existem cooperação nesta área?
Tendo a APOFEN uma relação de parceria com a indústria farmacêutica, damos a conhecer aos nossos associados (doentes e famílias) o que está a acontecer no mundo das doenças hereditárias do metabolismo das proteínas. No entanto, a APOFEN não interfere no trabalho dos Centros de Referência para o tratamento destas doenças e, em última análise, são sempre estes Centros que decidem a participação e inclusão de doentes nos ensaios clínicos.
Qual a estratégia conjunta no combate à doença e que atividades apresentam em comum?
O objetivo comum principal é garantir sempre uma melhor qualidade de vida ao doente e, para isso, desenvolvemos em conjunto ou com a parceria da indústria — em concreto da Jaba Recordati — várias atividades de promoção da literacia do doente e da família. O Encontro Nacional de Famílias é um exemplo:
um congresso onde vários profissionais especialistas em doenças hereditárias do metabolismo das proteínas dos Centros de Referência e de Tratamento proferem palestras direcionadas aos doentes e famílias (com isto, também a interação é estimulada). Igualmente, os Encontros Regionais pretendem promover a literacia, sendo que estes são realizados nas zonas do país mais afastadas como, por exemplo, as ilhas dos Açores e Madeira.
É, também, objetivo dar a conhecer os avanços na área das doenças hereditárias do metabolismo das proteínas, pelo que essas atividades são cruciais para esse fim.
O objetivo comum principal é garantir sempre uma melhor qualidade de vida ao doente e, para isso, desenvolvemos em conjunto ou com a parceria da indústria - em concreto da Jaba Recordati - várias atividades de promoção da literacia do doente e da família.
